Choroba Alzheimera. Aduhelm pierwszym zatwierdzonym lekiem od blisko 20 lat
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek dla osób cierpiących na chorobę Alzheimera. Aduhelm, bo tak nazywa się ten preparat, został opracowany przez firmę Biogen i jest pierwszym od prawie 20 lat lekiem na tę przypadłość, który otrzymał zielone światło. Nowy specyfik stosowany ma być przede wszystkim u osób z łagodną postacią alzheimera. Ma spowalniać rozwój choroby i opóźniać utratę pamięci. Naukowcy są jednak podzieleni co do jego skuteczności.
Aduhelm to pierwszy zatwierdzony lek dla chorych na alzheimera od 2003 roku. Nie oznacza to jednak, że przez niemal 20 lat nic w sprawie podobnych środków się nie działo. Tylko w ciągu ostatnich 10 lat, jak wyliczyli brytyjscy dziennikarze, porażką zakończyły się próby w przypadku ponad 100 innych preparatów na alzheimera. Mówi się więc o dużym sukcesie i długo oczekiwanym.
Preparat Aduhelm zawiera substancję aducanumab (przeciwciała monoklonalne), która eliminuje z mózgów pacjentów złogi białka zwanego amyloidem beta. Proces ten, według firmy Biogen, spowalnia zdolność toksycznych białek do niszczenia neuronów.
Jak zwraca uwagę amerykański regulator leków, "to pierwsza terapia skierowana na przyczynę choroby Alzheimera, czyli obecność blaszek beta-amyloidowych w mózgu, a nie tylko na objawy, które ona wywołuje". Specyfik ma być stosowany przede wszystkim we wcześniejszych stadiach choroby Alzheimera (u takich osób był przynajmniej badany), jednak FDA nie określiła jasno jednej grupy pacjentów. Aduhelm ma opóźnić proces utraty pamięci i zdolności dbania o siebie. Koszty leczenia miałyby wynosić od 2,5 tys. do 8 tys. dolarów rocznie.
Ronald Petersen, ekspert ds. choroby Alzheimera w organizacji non-profit Mayo Clinic, którego cytuje Reuters, zaznaczył, że decyzja FDA to dobra wiadomość dla osób zmagających się z alzheimerem. - Nigdy wcześniej nie zatwierdzono terapii modyfikującej chorobę - zauważył. Zastrzegł jednak, że to nie jest lekarstwo na alzheimera, tylko preparat, który, jak ma nadzieję, spowolni postęp choroby.
FDA przyznała, że wyniki badań klinicznych leku Aduhelm były mieszane. Przypomnijmy, że w listopadzie ub.r. odrzucono autoryzację preparatu ze względu niezadowalające wyniki badań co do jego skuteczności. Firma Biogen zmodyfikowała wtedy dawkę podawaną pacjentom - okazało się, że potrzebna była większa niż początkowo zakładano. Po kolejnych badaniach FDA oświadczyła, że testy leku wykazały zmniejszenie liczby szkodliwych blaszek beta-amyloidu w mózgu, co prawdopodobnie przyczyni się do spadku liczby hospitalizacji z powodu alzheimera.
W przypadku leku Aduhelm zastosowano ścieżkę przyspieszonego zatwierdzania. Firma Biogen jest z tego powodu zobowiązana do przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego potwierdzającego skuteczność tego środka. Ma na to kilka lat. Niektórzy badacze już teraz otwarcie mówią jednak o swoich wątpliwościach.
- Jestem zaskoczony i rozczarowany - tak decyzję FDA skomentował dr Caleb Alexander, badacz leków z Uniwersytetu Johnsa Hopkinsa w Baltimore, członek komitetu doradczego Agencji, który głosował przeciwko zatwierdzeniu leku firmy Biogen. - Trudno znaleźć naukowca, nawet związanego z producentem, który uważa, że całość dowodów jest przekonująca - oświadczył.
Szacuje się, że choroba Alzheimera dotyczy blisko 44 milionów ludzi na całym świecie. W Stanach Zjednoczonych przypadłość ta jest szóstą najczęstszą przyczyną zgonów.
Z wyliczeń firmy Biogen wynika, że do stosowania jej preparatu kwalifikuje się około 1,5 miliona chorych Amerykanów.
IRz
