Jedna dawka kosztuje ponad 9 mln zł. Najdroższy lek na SMA będzie refundowany

Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (od ang. spinal muscular atrophy), to choroba genetyczna, która objawia się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni szkieletowych. Może prowadzić do niewydolności oddechowej i paraliżu, a nieleczona nawet do śmierci. Diagnozowana jest u pacjentów w różnym wieku, ale u większości (ponad 70 proc. przypadków) pierwsze objawy pojawiają się w okresie niemowlęcym lub we wczesnym dzieciństwie. Rocznie SMA w Polsce rozpoznaje się u ok. 50 dzieci.

Skuteczne terapie SMA do tej pory dla wielu były nieosiągalne. Powód? Horrendalnie wysokie koszty. Od 1 września ma się to zmienić. Zolgensma - najdroższy lek na SMA, nazywany "najdroższym lekiem świata" (jedna dawka kosztuje ponad 2 mln dolarów, co w przeliczeniu na złotówki daje ponad 9 mln zł), jak poinformował 22 sierpnia na konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski, będzie refundowany.

- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Lek Zolgensma będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. Będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego - przekazał szef MZ. Jak dodał, w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

W ramach jednego, zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na SMA, dostępne będą w naszym kraju trzy leki. Tym trzecim lekiem jest dotychczas stosowany lek Spinraza. Koszty refundacji pokryje Fundusz Medyczny.

Lek Zolgensma (terapia genowa), jak wskazuje Ministerstwo Zdrowia, będzie dostępny dla dzieci do szóstego miesiąca życia, dzieci, które wcześniej nie rozpoczęły leczenia innym lekiem, przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2 (SMA rozwija się wskutek mutacji w genie odpowiedzialnym za kodowanie białka SMN) oraz badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.

Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny. Jak się podkreśla, do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z szacunków Fundacji SMA wynika, że terapię genową otrzyma w Polsce ok. 40 niemowląt rocznie.

Co się zaś tyczy leku Evrysdi (terapia doustna), będzie on dostępny dla dzieci od drugiego miesiąca życia, z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2 i dzieci, u których wystąpią przeciwwskazania do stosowania leku Spinraza. Ten ostatni przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Jak się wskazuje, leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej, podając cztery dawki wysycające w dniach 0., 14., 28. oraz 63. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące.

"Po pełnym wprowadzeniu programu Polska dołączy do elitarnej grupy czterech państw, w których wszystkie noworodki objęte są badaniami przesiewowymi w kierunku SMA, refundowane są wszystkie trzy istniejące terapie oraz wszyscy chorzy mogą otrzymać przynajmniej jedną z nich. Oprócz Polski do takich państw zaliczają się dziś: Austria, Czechy i Niemcy" - wskazuje Fundacja SMA. "Jest to ogromny sukces, wielkie dobro i ogromna wdzięczność" - zaznaczono.

O szczegółach nowego programu leczenia SMA w Polsce Fundacja SMA pisze TUTAJ. 

CZYTAJ TAKŻE: 

Lista badań refundowanych. Za co nie zapłacisz podczas diagnostyki?

NFZ ujawnił koszt leczenia jednego pacjenta

To AI opracowuje leki 1000 razy szybciej niż obecne metody. Lek na raka w zasięgu ręki?