Nowa terapia w chorobie Alzheimera zatwierdzona. Nadzieja dla wielu chorych

Donanemab, czyli przeciwciała monoklonalne, uzyskały pozytywną opinię Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków i zostały zatwierdzone jako nowa terapia stosowana w chorobie Alzheimera. Lek, występujący pod nazwą Kisunla, wykazuje bardzo dużą skuteczność działania u pacjentów we wczesnym stadium choroby. 

FDA wydała pozytywną opinię w kwestii nowej terapii po tym, jak eksperci stwierdzili, że środek antyamyloidowy jest skuteczny w leczeniu pacjentów z MCI (łagodnymi zaburzeniami poznawczymi) lub łagodną demencją. Podkreślono, że potencjalne korzyści z leczenia przewyższają ryzyko w tej populacji pacjentów.

Na decyzję FDA z entuzjazmem zareagowała organizacja zajmująca się opieką, wsparciem i badaniami związanymi z chorobą - Alzheimer's Association. Przewodnicząca stowarzyszenia, Joanne Pike, przyznała, że zatwierdzenie Kisunli, to prawdziwy postęp. "Dzisiejsze zatwierdzenie daje ludziom więcej opcji i większe możliwości, aby mieć więcej czasu" - skomentowała.

W trakcie badania nad nowym lekiem grupa pacjentów we wczesnym stadium choroby Alzheimera otrzymywała raz w miesiącu wlew dożylny z substancją czynną. Podanie leku trwało średnio 30 minut u każdego pacjenta. 

W trakcie badań chorzy poddawani byli kontrolnym badaniom na obecność beta-amyloidu w mózgu, z użyciem rezonansu magnetycznego. 

Wśród wszystkich pacjentów otrzymujących donanemab 17 proc. zakończyło leczenie po sześciu miesiącach, 47 proc. po 12 miesiącach, a 69 proc. po 18 miesiącach regularnych wlewów. Należy podkreślić, że terapia jest dedykowana osobom we wczesnym stadium choroby, z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych.

Choroba Alzheimera to choroba neurodegeneracyjna, która dotyczy wielu milionów ludzi na całym świecie. W jej przebiegu dochodzi do odkładania się w obrębie ośrodkowego układu nerwowego patologicznych białek, głównie beta-amyloidu oraz białka tau. Ma charakter postępujący. Stopniowo niszczy neurony, wpływając nie tylko na pamięć, ale też zdolność myślenia czy zachowanie. Początkowo charakteryzuje się m.in. utratą pamięci krótkotrwałej, trudnościami ze znalezieniem właściwych słów, zmianami osobowości, a także nastroju. Z czasem pogarsza się pamięć długotrwała, a chory traci możliwość komunikacji z otoczeniem i kontroli nad własnym ciałem.

Choroba Alzheimera jest najczęstszą ze wszystkich postaci otępienia (demencji). Z jej powodu cierpią najczęściej osoby starsze, po 65. rok życia. Jednak osoby młodsze, czasem zdecydowanie młodsze, również chorują. W przypadku, gdy choroba Alzheimera dotyka osoby w wieku 30, 40 czy 50, w najbardziej produktywnych latach życia, określa się ją chorobą Alzheimera o wczesnym początku.

U większości młodych osób choroba Alzheimera przebiega podobnie jak u osób starszych.

- W chorobie Alzheimera o wczesnym początku, najwcześniej, jak w każdym typie otępienia, pojawiają się zaburzenia pamięci. Choroba rozpoczyna się zaburzeniami pamięci świeżej, krótkotrwałej. Chory nie pamięta, co dzisiaj zrobił, gdzie odłożył książkę, gdzie klucze. Fakty z przeszłości zazwyczaj są bardzo dobrze zachowane. Później, stopniowo, pojawiają się luki w pamięci długotrwałej i dochodzi do zaburzeń innych funkcji poznawczych. Pacjent ma problemy ze skupieniem uwagi, znalezieniem właściwych słów, nie potrafi korygować błędów w różnych sytuacjach dnia codziennego, nie potrafi zmienić planów, podjąć decyzji. Dochodzą zaburzenia mowy, pojawia się afazja. Rozwija się apraksja ruchowa - chory, nie mając niedowładu, nie jest w stanie wykonywać pewnych czynności, a także agnozja - chory nie jest w stanie rozpoznać, co lub kogo widzi, mimo prawidłowego wzroku. Występują też problemy z kontrolą zachowania - wymieniała w rozmowie z Interią ZDROWIE Anna Krygowska-Wajs, neurolog, prof. Kliniki Neurologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum.

W trakcie prowadzonych badań zaobserwowano możliwe działania niepożądane u pacjentów z rozwiniętą chorobą Alzheimera. Przeciwciała usuwające amyloid w niektórych przypadkach prowadziły do rozwoju obrzęku mózgu. 

Firma Eli Lilly, prowadząca prace nad lekiem, informowała, że na skutek badań eksperymentalnych u 24 proc. całej grupy otrzymującej donanemab wystąpił obrzęk mózgu. Krwawienie do mózgu wystąpiło u 31 proc. w grupie donanemabu i ok. 14 proc. w grupie placebo.

Eksperci są jednak zdania, że zatwierdzenie leku Kisunla stanowi prawdziwy postęp w leczeniu choroby Alzheimera i jest to "kolejny krok naprzód w ewolucji standardu opieki nad osobami żyjącymi z chorobą Alzheimera, dający bardzo potrzebną nadzieję społeczności pacjentów".

CZYTAJ TAKŻE: 

Alzheimer to cukrzyca typu trzeciego. Styl życia ma wpływ na mózg

Pięć rzeczy, które robią osoby chore na alzheimera. Jak sobie radzić z trudnymi zachowaniami?

Blaszki amyloidowe w mózgu dają specyficzne objawy. To początek choroby Alzheimera